Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg là thuốc gì?       

Thuốc LuciNiro có thành phần chính là Nirogacestat, là một chất ức chế enzyme gamma-secretase, hoạt động bằng cách ngăn chặn con đường tín hiệu Notch signaling pathway, vốn đóng vai trò quan trọng trong sự phát triển của khối u dạng mô liên kết (ví dụ khối mô xơ tiến triển) hoặc dạng liên kết mô mềm.

Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg được chỉ định cho người lớn bị khối u dạng mô liên kết tiến triển (hay còn gọi là khối u desmoid)

Thuốc LuciNiro (Nirogacestat 50mg) được chỉ định để điều trị bệnh nhân trưởng thành bị khối u Desmoid tiến triển cần điều trị toàn thân, giúp kiểm soát sự phát triển khối u và cải thiện triệu chứng lâm sàng.

Chỉ định của Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg

Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg là thuốc điều trị ung thư thuộc nhóm ức chế gamma-secretase, được dùng trong điều trị một số khối u mô mềm đặc biệt.

Dưới đây là chỉ định chính thức của thuốc:

Điều trị khối u Desmoid (Desmoid Tumors)

Thuốc LuciNiro (Nirogacestat 50mg) được chỉ định điều trị cho người lớn bị khối u Desmoid (còn gọi là desmoid-type fibromatosis) đang tiến triển và cần điều trị toàn thân (systemic treatment).

Đây là loại khối u mô mềm hiếm gặp, có đặc tính xâm lấn tại chỗ, không di căn xa, nhưng có thể gây tổn thương và đau đớn đáng kể nếu phát triển gần các cơ quan hoặc mạch máu quan trọng.

Mục tiêu điều trị

Làm giảm kích thước khối u,

Kiểm soát triệu chứng (đau, sưng, hạn chế vận động),

Ngăn ngừa tiến triển hoặc tái phát sau điều trị phẫu thuật hoặc xạ trị,

Giúp kéo dài thời gian không tiến triển bệnh (PFS).

Cơ chế tác dụng liên quan chỉ định

Nirogacestat là chất ức chế enzyme gamma-secretase, ngăn chặn con đường Notch signaling pathway, vốn có vai trò trong sự tăng sinh và tồn tại của tế bào u Desmoid.

→ Kết quả là ức chế sự phát triển của tế bào u, dẫn đến thoái triển hoặc ổn định khối u.

Chống chỉ định của Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg

Dưới đây là các chống chỉ định và cảnh báo quan trọng khi sử dụng Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg (Nirogacestat) – thuốc ức chế gamma-secretase dùng điều trị khối u Desmoid:

Quá mẫn với Nirogacestat hoặc bất kỳ tá dược nào của thuốc

Bệnh nhân có tiền sử dị ứng hoặc phản ứng quá mẫn nghiêm trọng với Nirogacestat hoặc các thành phần của thuốc không được sử dụng thuốc.

Biểu hiện có thể gồm: phát ban, sưng mặt, khó thở, phản vệ.

Phụ nữ đang mang thai

Chống chỉ định tuyệt đối trong thai kỳ.

Nirogacestat có thể gây độc cho phôi và thai nhi do cơ chế ức chế Notch signaling pathway – một con đường quan trọng trong sự phát triển phôi thai.

Thử nghiệm trên động vật cho thấy thuốc gây dị tật thai và sẩy thai.

Phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ phải xét nghiệm thai âm tính trước khi bắt đầu điều trị và sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình dùng thuốc và ít nhất 1 tuần sau liều cuối cùng.

Phụ nữ đang cho con bú

Chống chỉ định trong thời kỳ cho con bú.

Chưa rõ thuốc có bài tiết vào sữa mẹ hay không, nhưng nguy cơ gây hại cho trẻ sơ sinh là cao.

Cần ngừng cho bú trong suốt thời gian điều trị và ít nhất 1 tuần sau liều cuối.

Bệnh nhân suy gan nặng hoặc rối loạn chuyển hóa nặng

Nirogacestat được chuyển hóa chủ yếu qua enzym CYP3A4 ở gan.

Bệnh nhân suy gan nặng (Child-Pugh C) có thể tích lũy thuốc, làm tăng độc tính → không khuyến cáo hoặc chống chỉ định tùy mức độ.

Thận trọng đặc biệt (không phải chống chỉ định tuyệt đối, nhưng cần cân nhắc kỹ)

Phụ nữ trong độ tuổi sinh sản: Tác dụng phụ rất thường gặp là rối loạn buồng trứng (ovarian dysfunction), có thể gây vô kinh tạm thời hoặc giảm khả năng sinh sản.

Bệnh nhân đang dùng thuốc ảnh hưởng CYP3A4: Cần tránh dùng đồng thời thuốc cảm ứng mạnh (rifampin, carbamazepine, phenytoin, St. John’s wort) hoặc ức chế mạnh CYP3A4 (ketoconazole, clarithromycin) vì có thể làm thay đổi nồng độ Nirogacestat.

Bệnh nhân có rối loạn điện giải (đặc biệt hạ phosphat máu): Thuốc thường gây hạ phosphat máu, cần theo dõi định kỳ.

Dược động học của Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg

Hấp thu

Đường dùng: Uống.

Sinh khả dụng: Cao, hấp thu tốt qua đường tiêu hóa.

Thời gian đạt nồng độ đỉnh (Tmax): Khoảng 1 đến 3 giờ sau khi uống.

Ảnh hưởng của thức ăn: Dùng có hoặc không kèm thức ăn đều được, tuy nhiên bữa ăn giàu chất béo có thể làm tăng nhẹ nồng độ thuốc trong huyết tương.

Liều khuyến nghị: 150 mg uống 2 lần/ngày (tức là 3 viên LuciNiro 50 mg/lần).

Phân bố

Tỉ lệ gắn protein huyết tương: Khoảng 98%, chủ yếu gắn với albumin huyết tương.

Thể tích phân bố (Vd): Khoảng 3,6 L/kg, cho thấy thuốc phân bố rộng rãi vào các mô cơ thể.

Chuyển hóa

Con đường chuyển hóa chính: Qua enzyme CYP3A4 của gan.

Các chất chuyển hóa: Chủ yếu là các chất chuyển hóa không còn hoạt tính.

Tương tác thuốc:

Chất cảm ứng mạnh CYP3A4 (rifampin, carbamazepine, phenytoin, St. John’s Wort) → giảm nồng độ Nirogacestat.

Chất ức chế mạnh CYP3A4 (ketoconazole, itraconazole, clarithromycin) → tăng nồng độ thuốc, có thể tăng độc tính.

Vì vậy, nên tránh dùng đồng thời với các thuốc này hoặc cần hiệu chỉnh liều theo hướng dẫn bác sĩ.

Thải trừ

Thời gian bán thải (t½): Khoảng 2 đến 3 giờ.

Đường thải trừ: Chủ yếu qua phân (≈ 77%), một phần nhỏ qua nước tiểu (≈ 14%).

Sau 24 giờ, phần lớn liều thuốc đã được thải ra khỏi cơ thể.

Đặc điểm dược động học ở các nhóm đặc biệt

Người cao tuổi (≥ 65 tuổi): Không có thay đổi đáng kể về dược động học.

Suy thận nhẹ – vừa: Không cần điều chỉnh liều.

Suy gan nhẹ – vừa (Child-Pugh A–B): Có thể dùng thận trọng.

Suy gan nặng (Child-Pugh C): Nồng độ thuốc tăng đáng kể → không khuyến cáo hoặc chống chỉ định.

Ý nghĩa lâm sàng

Dược động học của Nirogacestat cho phép duy trì nồng độ ổn định với liều chia 2 lần/ngày.

Cần tránh tương tác với thuốc ảnh hưởng CYP3A4 để không làm thay đổi nồng độ huyết tương.

Bệnh nhân có rối loạn gan nặng hoặc phụ nữ có thai cần tránh dùng do nguy cơ tích lũy và độc tính.

Lưu ý trước khi sử dụng Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg

Dưới đây là những lưu ý quan trọng trước khi sử dụng thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg (Nirogacestat) — thuốc ức chế gamma-secretase được dùng trong điều trị khối u Desmoid (Desmoid tumors):

Kiểm tra trước khi bắt đầu điều trị

Trước khi dùng LuciNiro, bác sĩ cần đánh giá đầy đủ tình trạng sức khỏe và các yếu tố nguy cơ:

Xét nghiệm thai (nếu là phụ nữ trong độ tuổi sinh sản): Vì thuốc gây độc cho thai nhi, tuyệt đối không dùng khi mang thai.

Chức năng gan (AST, ALT, bilirubin): Do thuốc được chuyển hóa qua gan (CYP3A4), cần đảm bảo gan hoạt động bình thường.

Điện giải đồ (đặc biệt là phosphate huyết thanh): Nirogacestat có thể gây hạ phosphat máu đáng kể.

Chức năng thận (creatinine, eGFR): Theo dõi khả năng thải trừ thuốc.

Khả năng sinh sản và kinh nguyệt ở phụ nữ: Vì thuốc có thể gây rối loạn buồng trứng (ovarian dysfunction).

Cảnh báo và lưu ý quan trọng khi sử dụng

Phụ nữ mang thai và cho con bú: Chống chỉ định tuyệt đối khi mang thai.

Nirogacestat có thể gây dị tật hoặc sẩy thai do ảnh hưởng đến con đường Notch signaling trong phát triển phôi.

Cần xét nghiệm thai âm tính trước khi điều trị và sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong thời gian dùng thuốc và ít nhất 1 tuần sau liều cuối cùng.

Không được cho con bú trong khi điều trị và 1 tuần sau khi ngừng thuốc.

Ảnh hưởng đến chức năng buồng trứng (ở phụ nữ)

Tác dụng phụ rất thường gặp (≈75%) là rối loạn buồng trứng: vô kinh, giảm estrogen, rối loạn kinh nguyệt.

Tình trạng này thường hồi phục sau khi ngừng thuốc, nhưng cần được tư vấn kỹ về khả năng sinh sản.

Nếu bệnh nhân đang có kế hoạch sinh con, nên thảo luận trước với bác sĩ.

Theo dõi hạ phosphat máu

Khoảng 42% bệnh nhân bị giảm phosphat huyết, có thể gây yếu cơ, mệt mỏi, hoặc co giật nếu nặng.

Cần kiểm tra định kỳ phosphate huyết thanh, bổ sung khi cần.

Tương tác thuốc

Tránh dùng chung với thuốc cảm ứng mạnh CYP3A4 (rifampin, carbamazepine, phenytoin, St. John’s Wort) → làm giảm hiệu quả LuciNiro.

Tránh dùng với thuốc ức chế mạnh CYP3A4 (ketoconazole, clarithromycin, itraconazole) → làm tăng độc tính của thuốc.

Nên báo cho bác sĩ tất cả thuốc đang dùng (bao gồm cả thực phẩm chức năng, thảo dược).

Liều dùng và Cách dùng Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg

Liều dùng khuyến nghị

Liều tiêu chuẩn ở người lớn: 150 mg uống 2 lần mỗi ngày, cách nhau khoảng 12 giờ.

Tương đương với 3 viên LuciNiro 50mg/lần, uống buổi sáng và buổi tối.

Tiếp tục điều trị cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xuất hiện độc tính không thể dung nạp.

Điều chỉnh liều khi gặp tác dụng phụ

Nếu xuất hiện tác dụng phụ độ 3 hoặc 4, bác sĩ có thể:

Tạm ngừng thuốc cho đến khi triệu chứng giảm còn ≤ độ 1.

Sau đó giảm liều như sau:

Liều ban đầu: 150 mg x 2 lần/ngày (3 viên 50mg mỗi lần)

Giảm lần 1: 100 mg x 2 lần/ngày (2 viên 50mg mỗi lần)

Giảm lần 2: 50 mg x 2 lần/ngày (1 viên 50mg mỗi lần)

Nếu vẫn không dung nạp: Ngừng thuốc vĩnh viễn            

Việc điều chỉnh liều phải do bác sĩ chuyên khoa ung bướu quyết định, dựa trên mức độ độc tính.

Cách dùng thuốc LuciNiro

Cách uống

Uống nguyên viên với nước, không nghiền, nhai hoặc bẻ viên.

Có thể uống kèm hoặc không kèm thức ăn.

Cố gắng uống vào các thời điểm cố định mỗi ngày (sáng – tối).

Nếu quên liều

Nếu quên uống < 6 giờ so với thời điểm bình thường → uống ngay.

Nếu đã gần đến giờ liều tiếp theo → bỏ qua liều đã quên, không uống gấp đôi.

Nếu nôn sau khi uống thuốc

Không uống bù liều nếu nôn trong vòng vài phút sau khi uống.

Chờ đến liều kế tiếp và uống đúng liều theo lịch.

Lưu ý đặc biệt trong quá trình dùng thuốc

Theo dõi phosphate huyết thanh định kỳ: Vì thuốc có thể gây hạ phosphat máu (≈40%).

Theo dõi chức năng gan (AST, ALT): Do thuốc chuyển hóa qua CYP3A4 ở gan.

Theo dõi kinh nguyệt hoặc rối loạn buồng trứng (ở nữ): Khoảng 75% phụ nữ bị rối loạn buồng trứng → cần tư vấn sinh sản.

Tránh thuốc ảnh hưởng CYP3A4: Không dùng cùng rifampin, carbamazepine, phenytoin, ketoconazole, clarithromycin…

Không dùng khi mang thai hoặc cho con bú: Thuốc gây độc cho thai nhi.

Thời gian điều trị

Dùng liên tục đến khi bệnh tiến triển hoặc tác dụng phụ không dung nạp được.

Trong thử nghiệm pha 3 (DeFi Trial – NEJM 2023), nhiều bệnh nhân dùng >12 tháng và đạt đáp ứng bền vững.

Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg có tác dụng phụ gì?

Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg (hoạt chất Nirogacestat) có thể gây ra một số tác dụng phụ do cơ chế ức chế γ-secretase, ảnh hưởng đến nhiều quá trình sinh lý trong cơ thể.

Dưới đây là các tác dụng không mong muốn thường gặp, ít gặp và nghiêm trọng được ghi nhận trong các thử nghiệm lâm sàng:

Tác dụng phụ thường gặp (≥10%)

Tiêu hóa:

Tiêu chảy

Buồn nôn, nôn

Đau bụng, đầy hơi

Giảm cảm giác ngon miệng

Toàn thân:

Mệt mỏi, suy nhược

Sụt cân

Da và niêm mạc:

Phát ban, khô da

Ngứa

Cơ xương khớp:

Đau khớp, đau cơ, co cứng cơ

Sinh sản và nội tiết:

Suy buồng trứng sớm hoặc vô kinh (đặc biệt ở phụ nữ tiền mãn kinh)

Giảm hormone sinh dục

Chuyển hóa:

Giảm phosphate máu (hạ phosphat huyết)

Tăng cholesterol máu hoặc triglycerid máu

Tác dụng phụ ít gặp (1–10%)

Tăng men gan (ALT, AST)

Tăng creatinine trong máu

Táo bón hoặc khô miệng

Tê bì, dị cảm tay chân

Đau đầu hoặc chóng mặt

Tác dụng phụ nghiêm trọng, cần ngừng thuốc hoặc can thiệp y tế

Suy buồng trứng nghiêm trọng, vô sinh tiềm ẩn (nên tư vấn sinh sản trước khi dùng ở phụ nữ trẻ).

Hạ phosphat huyết nặng, có thể gây yếu cơ, loạn nhịp tim, hoặc đau xương.

Phản ứng quá mẫn nặng (hiếm): phát ban lan tỏa, phù mạch, khó thở.

Tăng men gan rõ rệt hoặc tổn thương gan.

Theo dõi và xử trí

Theo dõi định kỳ:

Điện giải đồ (đặc biệt là phosphate, canxi, magnesi)

Chức năng gan (ALT, AST, bilirubin)

Lipid máu

Chức năng sinh sản ở phụ nữ

Khi xuất hiện tiêu chảy hoặc mệt mỏi nặng → giảm liều hoặc tạm ngừng thuốc theo hướng dẫn bác sĩ.

Tóm lại: Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg là thuốc điều trị u nguyên bào sợi màng rụng (desmoid tumors), nhưng có thể gây ra nhiều tác dụng phụ, đặc biệt liên quan đến rối loạn sinh sản và chuyển hóa phosphate.

Việc sử dụng cần được giám sát chặt chẽ bởi bác sĩ chuyên khoa ung thư.

Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg tương tác với những thuốc nào?

Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg (hoạt chất Nirogacestat) có thể tương tác với nhiều loại thuốc thông qua cơ chế chuyển hóa ở gan (CYP3A4) và ảnh hưởng đến các thuốc vận chuyển qua P-glycoprotein (P-gp).

Dưới đây là chi tiết các tương tác thuốc quan trọng cần lưu ý:

Tương tác với các thuốc ảnh hưởng đến CYP3A4

Chất cảm ứng mạnh CYP3A4 (làm giảm nồng độ Nirogacestat → giảm hiệu quả)

Rifampicin (Rifampin)

Carbamazepine

Phenytoin

Phenobarbital

St. John’s Wort (thảo dược cỏ ban âu)

Tránh dùng đồng thời vì có thể làm giảm đáng kể nồng độ và hiệu quả của Nirogacestat.

Chất ức chế mạnh CYP3A4 (làm tăng nồng độ Nirogacestat → tăng độc tính)

Ketoconazole, Itraconazole, Voriconazole, Posaconazole (thuốc kháng nấm azole)

Clarithromycin, Erythromycin (kháng sinh nhóm macrolid)

Ritonavir, Cobicistat (thuốc ức chế protease HIV)

Diltiazem, Verapamil (thuốc chẹn kênh calci)

Khi bắt buộc phải dùng cùng:

Giảm liều Nirogacestat và theo dõi chặt chẽ các tác dụng phụ (đặc biệt là tiêu chảy, mệt mỏi, hạ phosphat máu).

Tương tác với các thuốc là cơ chất của CYP3A4 hoặc P-gp

Nirogacestat có thể cảm ứng nhẹ CYP3A4 và P-gp, làm giảm hiệu quả của các thuốc bị chuyển hóa bởi các enzyme/vận chuyển này.

Các thuốc bị ảnh hưởng:

Thuốc tránh thai đường uống (ethinyl estradiol, levonorgestrel) → hiệu quả tránh thai giảm

Digoxin (cơ chất P-gp)

Tacrolimus, Cyclosporine (ức chế miễn dịch)

Midazolam, Alprazolam (thuốc an thần, benzodiazepine)

Khuyến cáo:

Dùng biện pháp tránh thai không nội tiết (barrier method) trong khi điều trị và ít nhất 1 tuần sau khi ngừng thuốc.

Theo dõi nồng độ hoặc hiệu quả của thuốc phối hợp.

Tương tác với thực phẩm và thảo dược

Tránh dùng bưởi (grapefruit) hoặc nước ép bưởi → có thể tăng nồng độ Nirogacestat do ức chế CYP3A4.

St. John’s Wort (thảo dược chống trầm cảm) → giảm hiệu quả thuốc (cảm ứng CYP3A4 mạnh).

Tương tác với các thuốc gây hạ phosphate

Nirogacestat đã có thể gây hạ phosphat huyết, nên cần thận trọng khi dùng cùng các thuốc có cùng tác dụng:

Tenofovir

Foscarnet

Một số thuốc lợi tiểu (như acetazolamide)

Theo dõi định kỳ phosphate máu và điều chỉnh liều nếu cần.

Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg giá bao nhiêu?

Giá Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg: Thuốc kê đơn nên sử dụng dưới sự giám sát của bác sỹ

Thuốc LuciNiro Nirogacestat 50mg mua ở đâu?

Hà Nội: Số 82 Vũ Trọng Phụng, Thanh Xuân, Hà Nội

TP HCM: Số 40 Nguyễn Giản Thanh, P5, Q10, HCM

Tư vấn 0338102129

Bài viết với mong muốn tăng cường nhận thức, hiểu biết của người bệnh về việc sử dụng thuốc đúng cách, dự phòng, phát hiện và xử trí những tác dụng không mong muốn tăng cường nhận thức, hiểu biết của người bệnh về việc sử dụng 1 số thuốc điều trị bệnh nhân trưởng thành bị khối u Desmoid tiến triển cần điều trị toàn thân, giúp kiểm soát sự phát triển khối u và cải thiện triệu chứng lâm sàng, giúp người bệnh tuân thủ liệu trình điều trị theo chỉ định của bác sĩ. Đây là 1 trong những yếu tố quan trọng góp phần vào sự thành công của những liệu pháp điều trị.

Bài viết về Thuốc Nirogacestat của chúng tôi được tham khảo thông tin từ website: drugs, rxlist

Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm y tế

Thông tin trên bài viết là thông tin tham khảo. Đây là thuốc kê đơn nên bệnh nhân dùng thuốc theo định định và tư vấn của bác sĩ. Không tự ý dùng thuốc.